ペサハ・ベンソン著 • 2026年9月8日

エルサレム、2026年9月8日（TPS-IL）– イスラエルと米国の科学者チームが、抗体薬を細胞内に送達する新しい方法を開発し、この方法がパーキンソン病のモデルにおいて神経細胞内の有害なタンパク質の蓄積を減少させることが示されました。

この技術は、最終的にパーキンソン病に罹患している人々や、有害なタンパク質が神経細胞内に蓄積する他の神経変性疾患の患者に利益をもたらす可能性があります。世界保健機関によると、パーキンソン病は世界中で推定1200万人が罹患しており、現在治療法はありません。

抗体薬は、がん、自己免疫疾患、その他の疾患の治療にすでに広く使用されています。しかし、それらには重要な制限があります。通常、細胞内に入ることができないため、疾患の原因となったり寄与したりする多くのタンパク質に到達できません。

テルアビブ大学、テクニオン、コーネル大学の研究者たちは、その制限を克服するために設計された技術を開発しました。

研究者たちは、SL4と呼ばれる合成分子を使用して、抗体を一時的に「マスク」しました。このマスクは抗体の特性を変更し、脂質ナノ粒子（LNP）と呼ばれる微細な脂肪ベースの粒子に積み込みやすくします。これらの粒子は抗体を細胞内に運ぶことができます。

細胞内に入ると、マスクは除去され、抗体は元の形に戻り、標的に対して機能できるようになります。

テストの結果、マスクされた抗体は、通常の抗体よりもはるかに効率的にナノ粒子に積み込むことができることが示されました。また、抗体は安定したままで、標的を認識する能力も維持していました。

細胞内への到達

次に、研究者たちは、抗体が細胞に入った後に機能するかどうかをテストしました。がんおよび炎症性疾患に関連する経路を含む実験では、抗体は細胞に入り、重要な疾患関連経路の活性を低下させました。

最も有望な結果は、パーキンソン病に関連する実験から得られました。研究者たちは、パーキンソン病において神経細胞内に有害な塊を形成するタンパク質であるアルファシヌクレインを標的とするように設計された抗体を使用しました。

初期の実験では、研究者たちはナノ粒子を使用して抗体を神経細胞に送達し、有害なアルファシヌクレインの塊が著しく減少するのを観察しました。

この発見は、抗体が細胞内に送達され、これまで到達が困難であった疾患関連タンパク質に対して使用できる可能性を示す初期のデモンストレーションを提供します。このアプローチは、最終的に従来の抗体療法では到達できないタンパク質によって引き起こされる疾患の治療に新たな可能性を開く可能性があります。

研究者たちは、ヒトの疾患に関与するタンパク質の約80％が細胞内に存在すると推定しており、多くの治療標的が従来の抗体薬にとってアクセス不能なままになる可能性があります。

テルアビブ大学工学部およびサゴル神経科学部のベン・マオズ教授は、「長年にわたり、抗体を細胞内に送達することは、生物学的療法の分野における最大の課題の1つと考えられてきました」と述べています。

「私たちは、抗体が細胞の障壁を越えて、これまで到達できなかった標的に到達することを可能にするシステムを開発することに成功しました」と彼は言いました。

研究者たちは、急性肺炎症のモデルでもこの技術をテストしました。治療は炎症の兆候を軽減し、肺組織の損傷を改善し、このアプローチがパーキンソン病以外の応用にも可能性があることを示唆しました。

この技術はまだ前臨床研究段階にあります。研究チームは、ヒトでの安全性と有効性を判断するためには、さらなる研究が必要であると強調しました。

この発見は、『米国科学アカデミー紀要』（PNAS）に掲載されました。